Lijek za Duchenneovu mišićnu distrofiju od sutra na teret HZZO-a

Lijek s djelatnom tvari givinostat za liječenje Duchenneove mišićne distrofije od petka, 17. srpnja, bit će dostupan na teret obveznog zdravstvenog osiguranja pokretnim bolesnicima u dobi od šest godina i starijima, izvijestio je HZZO nakon sjednice Upravnog vijeća.

Ono je prihvatilo prijedlog Povjerenstva za lijekove i odobrilo uvrštavanje givinostata, zaštićenog naziva Duvyzat, na listu lijekova. Primjenjivat će se uz istodobno liječenje kortikosteroidima, u skladu s odobrenjem Europske komisije i Europske agencije za lijekove (EMA).

Dosad nije postojala alternativa za liječenje

Ravnatelj HZZO-a Zvonimir-Ante Korda istaknuo je da u Hrvatskoj dosad nije postojala alternativa za liječenje te rijetke genetske bolesti te da je Zavod, uvažavajući prirodu bolesti i njezin utjecaj na oboljele i njihove obitelji, omogućio dostupnost lijeka u najkraćem mogućem roku.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet u Hrvatskoj podnio je zahtjev 15. lipnja, a Duvyzat će biti dostupan od petka, 17. srpnja.

“Očekujemo da će lijek biti djelotvoran, usporiti napredovanje bolesti, očuvati funkcije mišića i pridonijeti poboljšanju kvalitete života malih pacijenata”, izjavio je Korda.

Dodao je da će se ishodi liječenja pomno pratiti te da će javnost o njima biti pravodobno obaviještena.

U Hrvatskoj oko 60 oboljelih dječaka

Prema podacima Udruge oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije (DMD Hrvatska), u Hrvatskoj od te bolesti boluje oko 60 dječaka, a njih dvadesetak moglo bi ispunjavati medicinske kriterije za liječenje givinostatom.

Duchenneova mišićna distrofija rijetka je nasljedna bolest uzrokovana mutacijom gena odgovornog za proizvodnju distrofina, proteina ključnog za normalnu funkciju mišića. Zbog njegova nedostatka mišićna vlakna postupno propadaju, oboljeli s vremenom gube sposobnost hodanja, a bolest naposljetku zahvaća srčani i dišni sustav.

Udruga DMD Hrvatska početkom srpnja pozvala je HZZO da bez odgode uvrsti lijek na listu, upozorivši da zbog brzog napredovanja bolesti dio djece nema vremena čekati početak terapije. Posebno je upozorila na četvoricu dječaka kojima prijeti skori gubitak motoričkih funkcija.

Prema rješenju HALMED-a, najviša dopuštena cijena pakiranja Duvyzata od 140 mililitara iznosi 19.321,87 eura. Udruga DMD Hrvatska navodi da su djetetu tjelesne mase oko 40 kilograma potrebne dvije bočice mjesečno, dok cijena koju će HZZO stvarno plaćati može biti niža zbog komercijalnih uvjeta ugovorenih s proizvođačem.